İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı: Hukuki Çerçeve, Acil Kullanım Onayı ile Karşılaştırmalı Analizi ve Aktörlerin Sorumlulukları
Av. Saadet Kartı
I. Acil Kullanım Onayı (AKO) ile İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programının Hukuki ve Operasyonel Farkları
Tıbbi ürünlere ruhsat öncesi erişim rejiminde, hastaların ve toplumun tedaviye ulaşmasını sağlayan iki temel istisnai mekanizma "Acil Kullanım Onayı (AKO)" ve "İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı"dır. Her iki mekanizma da henüz ruhsatlandırılmamış ürünlere erişimi düzenlese de hukuki nitelikleri, hedefleri ve operasyonel şartları bakımından birbirlerinden kesin çizgilerle ayrılırlar.
Hukuki ve operasyonel olarak Acil Kullanım Onayı (AKO); Dünya Sağlık Örgütü (DSÖ) veya Sağlık Bakanlığı tarafından bulaşıcı hastalıklar kapsamında kabul edilen ve halk sağlığını ciddi olarak tehdit eden istisnai durumlarda uygulanır. AKO, etkililik, güvenlilik ve kalite ile ilgili kapsamlı verileri henüz tam sağlanamamış, ancak pre-klinik çalışmaları ile Faz I ve Faz II klinik araştırmaları tamamlanmış ve Faz III klinik araştırmaları devam eden aşılar için verilen bir onaydır. Kurum bünyesindeki bağımsız uzman komisyonları, aşının yarar/risk dengesinin pozitif olması ve klinik kullanımının halk sağlığına sağlayacağı faydanın risklerden yüksek olması kriterlerine göre karar verir.
Buna karşın, İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı kitlesel bir halk sağlığı krizinden ziyade, standart tedavi yöntemleriyle başarısız olmuş, hayatı tehdit edici veya yaşam kalitesini ciddi şekilde bozan hastalıkları olan spesifik hastaları hedefler. Operasyonel bir diğer büyük fark ise klinik araştırma safhasıdır; AKO aşılar için Faz III aşamasındayken verilirken, Erken Erişim Programında nadir hastalıklar istisnası dışında ilacın dünyada en az Faz-II araştırmalarının tamamlanmış olması (veya Faz II ve III'ün birlikte yürütüldüğü adaptif dizaynlı araştırmalarda olması) şarttır. Son olarak; AKO, devletin halk sağlığı politikası doğrultusunda geniş çaplı uygulanırken, Erken Erişim Programı, destekleyici firmanın insani gerekçelerle ilacı ücretsiz temin etmesi esasına dayanan, Kurumun uygunluk verdiği hasta bazlı, dar kapsamlı bir süreçtir.
II. İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Sürecinin İşleyişi ve Hukuki Niteliği
İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı, hukuki olarak bir klinik araştırma statüsünde değildir ve uygulanması için etik kurul onayı gerekmemektedir. Programın temel amacı ilacın etkililiği veya güvenliliği hakkında bilimsel veri toplamak olmadığından, bu programda elde edilen bilgiler ilacın ruhsatlandırılması prosedürlerinde kullanılamaz.
Sürecin idari ve operasyonel işleyişi şu aşamalardan oluşur:
-
Program Başvurusu: Süreç, ilacı geliştiren veya temin eden Destekleyici (veya Türkiye'de ikamet eden Sözleşmeli Araştırma Kuruluşu - SAK) tarafından Kuruma elektronik başvuru sistemi (TİTCK EBS) üzerinden KEP aracılığıyla yapılan başvuru ile başlar. Bu aşamada endikasyon ve hasta sayısı doğrultusunda program açılması için izin alınır.
-
Hasta Başvurusu: Program onaylandıktan sonra, dahil etme ve dışlama kriterlerine göre uygunluğu hekim tarafından değerlendirilen hastalar için Destekleyici/SAK aracılığıyla hasta bazlı başvuru yapılır. Başvuruda hasta epikrizi, rutin tetkikler ve hasta olur formu gibi belgeler sunulur.
-
İthalat İzni ve Uygulama: Hasta bazlı onayın ardından ithalat izni başvurusu yapılır ve ilacın temini sağlanarak müdavi hekime iletilir.
Uygulamanın yürütüleceği sağlık kuruluşları da regüle edilmiştir. Program; üniversite hastaneleri, eğitim ve araştırma hastanelerinin yanı sıra yeterliliği onaylanmış devlet ve özel hastanelerde yürütülebilir. Polikliniklerde, özel muayenehanelerde, aile sağlığı merkezlerinde ve dispanserlerde bu uygulama yapılamaz.
III. Aktörlerin Hukuki Sorumlulukları
Sistemin şeffaf ve güvenli işlemesi adına her bir aktöre kesin yükümlülükler getirilmiştir.
A. Destekleyici ve Sözleşmeli Araştırma Kuruluşu (SAK)
Programın başlatılması, yürütülmesi ve finanse edilmesinden Destekleyici sorumludur. Başvuruyu yapan gerçek veya tüzel kişinin Türkiye'de yerleşik olması gerektiğinden, yurtdışı merkezli destekleyiciler işlemleri bir SAK üzerinden yürütmek zorundadır. En temel hukuki yükümlülük, ilacın hastalara insani gerekçelerle tamamen ücretsiz temin edilmesidir. Destekleyici, programı tek taraflı olarak sonlandıramaz; tedavi gören hasta fayda sağladığı sürece, ilgili ilaç Türkiye'de ruhsat alıp piyasa arzına (eczane, depo vb. kanallara) sunulana kadar ilacı temin etmek zorundadır. Ayrıca ithalat, dağıtım, sarfiyat ve imha kayıtlarını Kurumun talebi halinde sunmak üzere en az 5 (beş) yıl boyunca saklamakla mükelleftir.
B. Sorumlu Hekim
Tıbbi karar süreci ve hastanın programa uygunluğu tamamen hekimin sorumluluğundadır. Hekime programı yürüttüğü için hiçbir ad altında ödeme yapılamaz. Hekim, "Taahhütname" imzalayarak Helsinki Bildirgesi'ne ve Hasta Hakları Yönetmeliği'ne uymayı, hastanın kişisel verilerini gizli tutmayı ve rutin tetkikler dışında hastaya veya geri ödeme kurumlarına hiçbir tetkik ücreti ödetmemeyi hukuken beyan eder. Hekim, hastası programda tedavi görürken, aynı ilaç için endikasyon dışı veya yurtdışı ilaç kullanımı mevzuatı kapsamında Kuruma alternatif bir başvuru yapamaz. Program verileriyle bilimsel bir yayın yapılmak istenirse, Kurumdan ön izin alınmalı, yayından bir ay önce destekleyiciye haber verilmeli ve metinde bu verilerin "insani amaçlı erken erişim programına ait olduğu ve faz araştırma verilerini yansıtamayacağı" açıkça belirtilmelidir.
C. Hasta
Sürecin meşruiyeti, hastanın özgür iradesiyle imzaladığı "Hasta Olur Formu"na dayanır. Hastaya ilacın ruhsatsız olduğu, uygulamanın amacı, olası riskler, beklentiler ve alternatif tedaviler şeffaf bir şekilde anlatılmalıdır. Hastaya tedavi karşılığında herhangi bir ödeme yapılmayacağı da formda net biçimde ifade edilir.
IV. Regülatif Dinamikler ve Farmakovijilans Süreçleri
Erken Erişim Programı, klinik veri toplama gayesi taşımasa da katı bir farmakovijilans (ilaç güvenliliği) takibine tabidir. Tedavi esnasında gelişen advers olaylar Kuruma bildirilir. Ölüme, hayati tehlikeye, kalıcı sakatlığa yol açan veya hastanede kalış süresini uzatan ciddi advers olaylar en geç 7 (yedi) takvim günü içinde resmi yazı ile Kuruma bildirilmek zorundadır.
Kuruma ayrıca hastaların mevcut durumlarını, ilaçtan gördükleri faydayı ve advers olay özetlerini içeren "Altı Aylık Bildirim Formu" periyodik olarak sunulmalıdır. Programın sonlandırılması prosedüründe, destekleyici firmanın ilacı kesme yetkisi kısıtlanmıştır. Ancak, ilacın güvenliliği yönünden risk/yarar profilinde olumsuz bir kanaat oluşması veya tetkikler sonucunda hastanın tedaviden fayda görmediğinin anlaşılması durumunda, hekim tedaviyi sonlandırır ve Kuruma bildirim yapılır.
V. Sonuç
İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı, standart tıbbi tedavi şansı kalmamış hastalar için yaşamsal bir mekanizmadır. Acil Kullanım Onayı (AKO) aşılar üzerinden kitlesel halk sağlığı acillerine odaklanırken; bu program bireysel ölçekte, standart tedavisi tükenmiş bireylerin henüz ruhsatlandırılmamış ilaçlara güvenli erişimini hedefler. Kurum; destekleyicilere sürekli ve bedelsiz temin gibi ağır operasyonel yükler yükleyerek, hekimlerin tıbbi-etik taahhütlerini bağlayıcı hale getirerek ve farmakovijilans kurallarını sıkı tutarak hasta mağduriyetini önlemeyi amaçlayan nesnel ve dengeli bir regülatif altyapı oluşturmuştur. Bu mekanizma, ruhsatsız bir ürünün insani gerekçelerle kullanımını hasta güvenliği ekseninde hukuka uygun kılmaktadır.
© 2026. Bu makalenin tüm telif hakları saklıdır. Metnin tamamı veya bir kısmı, yazarın yazılı izni olmaksızın kopyalanamaz, çoğaltılamaz veya dijital/basılı mecralarda yayınlanamaz. Bilimsel ve hukuki atıf kuralları çerçevesinde kaynak gösterilerek alıntı yapılabilir.